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2021年6月17日

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本周CEUS刊报

脑肿瘤的RNA疗法, 2021年5月18日, NIH 作者Sharon Reynolds

突破血脑屏障治疗肿瘤, 2021年5月7日, University of Cincinnati News 作者Katie Pence

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文章及摘要

脑肿瘤的RNA疗法

2021年5月18日

NIH – Research Matters 作者Sharon Reynolds

核糖核酸也就是广为人知的RNA，是人体内的主要分子之一。不同类型的RNA功能不同，从协助合成蛋白质到调节基因的活性(或表达)。

利用RNA治疗疾病的相关研究越来越多。多种预防新冠肺炎疫苗的主要成分均为RNA。在癌症研究领域中，由于脑肿瘤往往对常规化疗和放疗具有抵抗力，因此科学家们重点关注基于RNA的疗法治疗脑肿瘤。

科学家们一直研究一种名为小干扰RNA(SiRNA)以治疗脑肿瘤。SiRNA可以阻断肿瘤生长因子的表达。但是RNA十分脆弱。必须将其包裹在某种微载体中才能使其在体内存活较长时间以达到治疗效果。

而这些载体面临另一障碍：通常尺寸较大而无法通过血脑屏障。血脑屏障是一种致密的细胞屏障，可以阻止血液中的有害物质进入大脑。

为了绕过这一屏障， Georgia Institute of Technology的Dr. Costas Arvantis领导的研究小组与Emory University的Dr. Tobey MacDonald合作，他们将抑制致癌基因的siRNA包装成纳米颗粒。这些纳米颗粒可保护血液中的siRNA，并使其被癌细胞摄取。

研究小组通过微泡结合聚焦超声的技术，在老鼠上测试了这些纳米颗粒。在注入一种微气泡后，应用低强度超声束辐照血脑屏障使气泡剧烈振动。可短暂破坏血脑屏障的一部分，使纳米颗粒通过并到达肿瘤细胞。

该研究的资金来自NIH’s National Institute of Biomedical Imaging and Bioengineering (NIBIB)和National Cancer Institute (NCI)。研究结果发表在2021年4月30日的Science Advances杂志上。

在健康小鼠的大脑中，超声技术使进入大脑的纳米颗粒数量增加10倍以上。在患有脑肿瘤的小鼠中，超声使通过血脑屏障的siRNA和纳米颗粒量增加了10倍。

到达肿瘤的siRNA仍有活性，并关闭一个目标基因。研究人员发现，与单独应用siRNA纳米颗粒相比，超声辐照联合siRNA纳米颗粒使肿瘤细胞死亡率增加了16倍。

研究使用的低强度超声束在安全范围内。然而，还需要进一步的研究以改进治疗方法，优化治疗效果，并明确该技术对脑组织无副作用。

Arvanitis说：“非常令人兴奋的是这项技术是副作用最小的有效疗法，目前我们正努力做临床转化。”

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突破血脑屏障治疗肿瘤
加州大学的研究人员研究以纳米颗粒为载体的RNA疗法靶向治疗脑肿瘤

2021年5月7日

University of Cincinnati News 作者Katie Pence

个性化医疗是改善患者预后的发展趋势，同时RNA药物正处于领先地位，由于RNA药物有可能改变许多疾病的护理标准。

RNA有助于打开和关闭基因，协助化学反应、切片、合成其他RNA以及合成蛋白质，所以该功能进行靶向治疗可能是一种新型有效的治疗方法。RNA疫苗是目前预防新冠肺炎的疫苗之一。
但目前为止，这些药物在治疗脑肿瘤和其他疾病方面还没有那么有效。

University Of Cincinnati的研究人员与George Institute Of Technology和Emory University合作，发现使用超声联合载RNA的纳米颗粒有助于增加血脑屏障的通透性，为脑肿瘤提供靶向有效的治疗，同时消除不舒服的副作用。

这项研究发表在Science Advance杂志上，为预后不佳的髓母细胞瘤患者带来新的治疗方法，这是儿童中最常见的脑瘤。

加州大学Gardner Neuroscience Institute脑肿瘤中心副主任Soma Sengupta（MD, PhD）和Daniel Pmeranz Krammel（PhD）是主要研究人员。

加州大学神经病学副教授Pomeranz Krummel设计了这项研究中的RNA疗法。这是RNA疗法首次成功治疗脑肿瘤。

RNA药物有两个主要缺点：体内循环时间有限以及细胞吸收量少。为了克服这些难点，研究人员将RNA药物包装在纳米载体中，通常是100nm大小，以提高细胞的吸收量以及有效传递。尽管如此，目前这些纳米载体仍然太大而无法穿透血脑屏障，血脑屏障是围绕脑血管的紧密连接和选择性的细胞。

Pomeranz Krummel说：“RNA治疗脑肿瘤有巨大的潜力。但难点在于使足够量的RNA进入肿瘤，并保证其不被降解。我们可能克服了这两个难点。”

研究小组应用改良版超声治疗动物模型，超声是一种诊断成像技术，通过声波观察人体内部结构的图像，如肌腱、血管、器官和子宫内的婴儿。

研究人员将这项技术与微泡结合在一起，微泡是血液中用于造影成像的微小气囊，在超声的辐照下振动，打开血管屏障使装载RNA的纳米颗粒进入大脑。

加州大学心血管健康与疾病副教授Kevin Haworth（PhD）说：“过去几年里首次进行了通过超声选择性开放血脑屏障的一系列临床试验。最新的研究可能会改变RNA治疗阿尔茨海默氏症到癌症等一系列疾病的方式。同时也将对临床护理产生重大影响。”他专门从事超声治疗的相关研究。他和他的实验室将作为该领域的专家加入下一阶段的研究。他的同事Christy Holland（PhD）也是该部门的成员之一，Douglas Mast是工程与应用科学学院的博士，他们几十年来一直在研究超声和微泡的使用，将其作为一种无创的全身治疗方法。他们在治疗性超声领域建立了国际公认的顶级团队。

加州大学研究人员设计的siRNA(一种可以阻断肿瘤生长基因表达的药物)包装在纳米颗粒中，并结合聚焦超声技术，用于治疗儿童和成人脑肿瘤模型。

他们发现，药物输送的改善几乎是以前的10倍，阻止肿瘤细胞的繁殖，并使肿瘤缩小。

加州大学健康学院神经学副教授、肿瘤学家Sengupta表示，这种治疗方法针对不同的患者进行个性化治疗——医生通过微调超声压力控制药物的输送。此外，它是一种无创的治疗方式，并且非常有针对性，因为它可将药物直接输送到肿瘤内部。

Sengupta也是Harold C.Schott捐赠的分子治疗主席，他说：“能够提供这种方式的靶向治疗，同时药物不会流经人体，有助于消除潜在的副作用，这项技术在治疗成人及儿童脑肿瘤方面有着巨大的潜力。完全改变脑肿瘤的治疗方式。”

在这项研究之后，Sengupta和Pomeranz Krummel正在与Haworth以及Georgia Tech和Emory的合著者共同设计实验，以检验这种方法是否可以治疗无法手术切除的肿瘤。

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